¿La aspirina reduce el riesgo de ataques cardíacos? ¿Es una marca de fertilizantes más efectiva en el cultivo de rosas que otra? ¿Es la fatiga tan peligrosa para un conductor como la influencia del alcohol? Preguntas como estas se responden utilizando experimentos aleatorios. En este módulo, aprenderá aspectos importantes del diseño experimental. El diseño adecuado del estudio garantiza la producción de datos confiables y precisos.
El propósito de un experimento es investigar la relación entre dos variables. Cuando una variable causa cambios en otra, llamamos a la primera variable la variable explicativa. La variable afectada se denomina variable de respuesta. En un experimento aleatorizado, el investigador manipula los valores de la variable explicativa y mide los cambios resultantes en la variable de respuesta. Los diferentes valores de la variable explicativa se llaman tratamientos. Una unidad experimental es un solo objeto o individuo a medir.
Desea investigar la efectividad de la vitamina E para prevenir la enfermedad. Usted recluta a un grupo de sujetos y les pregunta si toman regularmente vitamina E. Nota que los sujetos que toman vitamina E exhiben una mejor salud en promedio que aquellos que no lo hacen. ¿Esto prueba que la vitamina E es efectiva en la prevención de enfermedades? No es asi. Hay muchas diferencias entre los dos grupos en comparación además del consumo de vitamina E. Las personas que toman vitamina E regularmente a menudo toman otras medidas para mejorar su salud: ejercicio, dieta, otros suplementos de vitaminas, eligiendo no fumar. Cualquiera de estos factores podría estar influyendo en la salud. Como se describe, este estudio no prueba que la vitamina E sea la clave para la prevención de enfermedades.
¿Que se entiende por no experimental?
Si un médico cree que un paciente puede beneficiarse de una cura que aún es experimental y no disponible en el mercado, existen varias herramientas legislativas, en Italia y en el extranjero, para que el paciente pueda acceder a ella, siempre que haya posibilidades razonables de que la cura sea útil
Se lee en los periódicos historias de pacientes que se han sometido al extranjero en terapias anti -cáncer que no están disponibles en Italia. La migración de pacientes para acceder a la atención que aún no está registrada en su país de origen es un fenómeno creciente, tan generalizado que ha inducido a la revista médica The Lancet, en enero del año pasado, para publicar un largo artículo sobre esto, explicando las insidias de los Insidias de los La recaudación de fondos se lanzó en línea para apoyar los intentos de cura con medicamentos no aprobados o, peor aún, con terapias pseudocientíficas.
Detrás de la solicitud de acceder a la atención aún experimental, de hecho, a menudo hay muchas ilusiones y poca ciencia y, a veces, también el riesgo de encontrarse con personas sin escrúpulos que prometen resultados no respaldados por las pruebas.
Sin embargo, hay debido excepciones. Puede suceder que una terapia potencialmente útil, o considerada tal por el médico tratante, no sea accesible por varias razones. Los medicamentos, antes de ser aprobados para un cierto uso, deben demostrar que no son tóxicos y que en realidad son efectivos para cuidar una determinada enfermedad. Con el desarrollo del conocimiento en oncología molecular, un fármaco dirigido contra un objetivo específico presente en diferentes tipos de tumores puede aprobarse para un solo tipo de cáncer, incluso si teóricamente también podría servir para cuidar otras formas tumorales.
«La elección de las indicaciones de una terapia depende de razones científicas (hacer una investigación sobre enfermedades individuales es larga y agotadora) o económica, porque la autorización tiene un costo y el fabricante no puede tener interés en registrar una nueva molécula para indicaciones raras», explica Massimo di Maio, del Departamento de Oncología de la Universidad de Turín, que en nombre de la Asociación Italia de Oncología Médica (AIOM) ha editado una guía reciente sobre regulaciones que regulan el acceso a drogas experimentales en nuestro país. Sin embargo, en otros casos, puede suceder que el medicamento esté disponible en centros que realizan investigaciones, pero los lugares para los pacientes previstos por la experimentación (lo que generalmente se refiere a un número limitado de sujetos con características muy específicas).
¿Qué quiere decir no experimental?
Antes de que haya una nueva atención disponible para todos los enfermos, se necesitan muchos años de estudio, para proteger la seguridad de todos.
En 2002, una joven estadounidense, Kianna Karnes, descubrió que tenía cáncer de riñón en una etapa avanzada. El padre, a través de Internet, se enteró de varias investigaciones en curso sobre nuevas drogas contra el tumor que Kianna sufrió. Intentó en todos los sentidos llevarla a una experimentación, sin éxito: dado que la mujer ya tenía metástasis cerebrales, no entró en los criterios para la inclusión de estudios.
Por ejemplo, ¿podría tener crisis epilépticas y los investigadores no habrían podido establecer la causa: un efecto secundario del fármaco en la experimentación o una manifestación de la enfermedad?
El padre de la niña recurrió a los tribunales y después de una larga batalla obtuvo una de las drogas en la experimentación sobre la base del «uso compasivo». Esta es una regla que le permite administrar una sustancia farmacológica no suficientemente probada y fuera de una experimentación a las personas para las que no existe una alternativa válida y que, según el conocimiento disponible, podría beneficiarse de ella.
La historia de Kianna Karnes ocupó las páginas de los periódicos estadounidenses durante meses, dividiendo a los lectores entre partidarios de acceso libre a cualquier cuidado y partidarios de las reglas de la ciencia.
El camino que conduce al uso de nuevos medicamentos en la clínica está lleno de obstáculos y limitaciones que no pueden ser evidencadas o ignoradas. Negar la entrada de la joven en el experimento fue una decisión necesaria y razonable desde el punto de vista del rigor de la investigación sobre drogas y la salud pública. Aquí porque.
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